Poslovanje razvijanja i prodaje lekova je ogromna industrija, a kompanije donose milijarde prihoda svake godine. Na globalnom nivou, očekuje se da će prodaja lekova na receptu premašiti 1,3 triliona dolara u 2018. godini. Prodaja lekova je veća od bruto domaćeg proizvoda iz 15 zemalja u kombinaciji. Za neke ljude, posebno one sa retkim bolestima, trošak ovih životnih lekova može biti drag. Lekovi sirotišta, lekovi namenjeni lečenju bolesti koje doživljava samo nekoliko ljudi, lako mogu da koštaju u šest figura.
Neke osiguravajuće kompanije neće pokriti sve ili značajan dio ovih lekova, ostavljajući porodice i osobe pogođene da sami troškuju. Ovo je značajno finansijsko opterećenje za mnoge i izazvalo je veliku pažnju prema industriji.
Neke mjere su uspostavljene kako bi se nadoknadili troškovi, kao što su neprofitne organizacije i programi pomoći na receptu. Iako to može pomoći nekima, veliki procenat ljudi se ne kvalifikuje i mora da plati iz džepa za ove lekove koji štede život.
01 Glybera
Proizvođač, UniQure, rekao je 2017. godine da ne bi trebalo da obnavlja ovlašćenje za promet droge u Evropi. Uprkos svojoj visokoj ceni, Glipera se nikad nije uhvatila zbog izuzetno ograničene potražnje za pacijentom.
02 Soliris
Soliris može koštati pacijente do 700.000 dolara godišnje, efikasan lek za lečenje paroksizmalne noćne hemoglobinurije. Samo 8.000 ljudi na svijetu ima stanje. Bolest uništava crvene krvne ćelije, uzrokujući pacijente infekcijama, anemiji i ugrušcima krvi.
U septembru 2017. godine, kanadske vlasti naredile proizvođaču Alexion Pharmaceuticals da snizi cenu Solirisa, što ga naziva prekomernim.
03 Elaprase
Elaprase se koristi za lečenje Hunterovog sindroma, izuzetno retkog stanja koje utiče na samo 500 ljudi u Sjedinjenim Državama koje sprečavaju funkciju mozga i fizički razvoj. Godišnji trošak droge je preko 500.000 dolara.
04 Naglazyme
Naglazyme se koristi za lečenje Maroteaux-Lamy sindroma, stanje koje utiče na vezivno tkivo. Uobičajeni simptomi uključuju patulozu, inhibirani razvoj, probleme srca i oštećenja mozga. Lijek košta preko 365.000 dolara.
05 Cinryze
Cinryze tretira stanje zvano angioedem, bolest koja utiče na jednu od 50.000 ljudi u Sjedinjenim Državama. Po cijeni od 350.000 dolara godišnje, lek rukuje oticanjem ruku, grla i želuca.
06 Folotyn
Folotyn je terapija za retki oblik raka zvanog T-ćelijskog limfoma. Smatra se da je lečenje u poslednjem vremenu koje traje šest nedelja. Po cenu od preko 320.000 dolara, nije pokazano da produžava život dugo, tako da se obično koristi u ekstremnim okolnostima.
07 Acthar
Acthar je propisan za lečenje infantilnih grčeva ili epileptičnih napada. Ovo stanje obično pogađa decu starosti od četiri do 11 meseci, ali je Acthar odobren za lečenje dece do dve godine. Takođe se koristi za lečenje različitih stanja kod odraslih, uključujući i multiplu sklerozu. Ona košta preko 200.000 dolara godišnje.
Studija 2017. godine u časopisu American Medical Associaton ispitala je efikasnost Acthara, što ukazuje na to da nije bio efikasniji od drugih manje skupih lečenja.
08 Myozyme
Myozyme je lečenje Pompea, retka i ponekad fatalna bolest koja napada srce i skeletne mišiće. Kada utiče na dojenčad, smrtnost često udari u prvoj godini. Myozyme je lizozomski glikogen specifični enzim koji u studijama povećava preživljivost i smanjuje pouzdanost pacijenata na ventilatorima. Godišnji trošak iznosi između 100.000 i 300.000 dolara godišnje. Trenutno nije dostupan u SAD-u